Friday 13 October 2023

mRNA, giải NOBEL Y HỌC 2023

 

 

2 nhà khoa học đạt giải Nobel y học 2023

 

mRNA

Chung quanh bài báo:

Medizinnobelpreis 2023: Die Wunderwaffe mit vier Buchstaben/ die Zeit, 2.10.2023 (1)

Vài ý ghi xuống chia sẽ với các bạn:

1/ Đại dịch covid-19 cực kì ác liệt:

Theo thống kê của Đại học Johns Hopkins, tính đến ngày 7/10/2023, đại dịch Covid-19 đã cướp đi sinh mạng của hơn 6,5 triệu người trên toàn thế giới. Cụ thể:

  • Tổng số ca tử vong do Covid-19 trên toàn cầu là 6.559.385 người.
  • Quốc gia có số ca tử vong cao nhất là Hoa Kỳ với 1.084.171 người.
  • Tiếp đến là Ấn Độ với 528.673 ca tử vong.
  • Brazil đứng thứ 3 với 688.352 ca tử vong.
  • Những nước cũng ghi nhận số ca tử vong lớn là Nga, Mexico, Peru, Anh, Italy, Indonesia, Pháp, Đức,...

Như vậy, đại dịch Covid-19 đã cướp đi sinh mạng của hơn 6,5 triệu người trên toàn cầu tính đến thời điểm hiện tại. Con số này vẫn tiếp tục tăng lên hàng ngày.

2/

Các loại vaccine Covid-19 đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép sử dụng tại Hoa Kỳ bao gồm:

  • Vaccine mRNA của Pfizer/BioNTech (tên thương mại Comirnaty): Được FDA cấp phép hoàn toàn vào tháng 8/2021.
  • Vaccine mRNA của Moderna (tên thương mại Spikevax): Được FDA cấp phép hoàn toàn vào tháng 1/2022.
  • Vaccine vector virus Janssen của Johnson & Johnson: Được FDA cấp phép sử dụng khẩn cấp vào tháng 2/2021.
  • Vaccine protein tái tổ hợp của Novavax (tên thương mại Nuvaxovid): Được FDA cấp phép sử dụng khẩn cấp vào tháng 7/2022.

Ngoài ra, vaccine của AstraZeneca và vaccine Sputnik V của Nga hiện chưa được FDA chấp thuận sử dụng tại Hoa Kỳ.

Nhưng AstraZeneca được phép tại châu âu.

3/ Thế giới vượt qua đại dịch covid-19 chủ yếu là nhờ vaccine đã xuất hiện kịp thời.

Do đó, việc ghi ơn/giải Nobel đối với các nhà bác học có công trong việc phát minh và chế tạo vaccine là đúng rồi.

4/ Đưa tin về đề tài này đều được nhiều báo đăng tải. Ở đức, hôm trước tôi đã dịch bài từ SZ, hôm nay gởi thêm 1 bài dịch từ die Zeit.

Mỗi nhà báo nhấn mạnh các nội dung khác nhau, do đó tôi sẵn sàng dịch cả hai. Thấy cũng hay.

Gởi các bạn đọc cho vui nhé!

5/ Đề tài mRNA tương lai chắc chắc sẽ còn thời sự, vì chúng sẽ được khám phá và áp dụng trị liệu trong ngành y.

thân mến
Đỗ Nguyễn
13.10.2023

--

mRNA

Around the article:
Medizinnobelpreis 2023: Die Wunderwaffe mit vier Buchstaben/ die Zeit, October 2, 2023 (1)

Some notes to share with you:

1/ The covid-19 pandemic is extremely fierce:

According to statistics from Johns Hopkins University, as of October 7, 2023, the Covid-19 pandemic has claimed the lives of more than 6.5 million people worldwide. Specifically:

     The total number of deaths due to Covid-19 globally is 6,559,385 people.
     The country with the highest number of deaths is the United States with 1,084,171 people.
     Next is India with 528,673 deaths.
     Brazil ranks third with 688,352 deaths.
     Countries also recording a large number of deaths are Russia, Mexico, Peru, England, Italy, Indonesia, France, Germany,...

Thus, the Covid-19 pandemic has claimed the lives of more than 6.5 million people globally to date. This number continues to increase every day.

2/

Covid-19 vaccines that have been licensed for use in the United States by the US Food and Drug Administration (FDA) include:

     Pfizer/BioNTech's mRNA vaccine (trade name Comirnaty): Fully licensed by the FDA in August 2021.
     Moderna's mRNA vaccine (trade name Spikevax): Fully licensed by the FDA in January 2022.
     Johnson & Johnson's Janssen virus vector vaccine: Authorized for emergency use by the FDA in February 2021.
     Novavax's recombinant protein vaccine (trade name Nuvaxovid): Licensed for emergency use by the FDA in July 2022.

In addition, AstraZeneca's vaccine and Russia's Sputnik V vaccine are not currently approved by the FDA for use in the United States.

But AstraZeneca is authorized in Europe.

3/ The world overcame the covid-19 pandemic mainly thanks to the timely arrival of vaccines.

Therefore, it is right to acknowledge the Nobel Prize/thanks to the scientists who contributed to inventing and manufacturing vaccines.

4/ News on this topic was published by many newspapers. In Germany, the day before I translated an article from SZ, today I sent another translation from Zeit.de.

Each journalist emphasizes different content, so I am willing to translate both. Looks good too.

For your reading pleasure!

5/ The future topic of mRNA will certainly remain topical, because it will be discovered and applied therapeutically in the medical industry.
Dear

Đỗ Nguyễn/ 13.10.2023

Sau đây là bài dịch song ngữ:


2.10.2023

Medizinnobelpreis 2023: Die Wunderwaffe mit vier Buchstaben

Von Harro Albrecht, Ulrich Bahnsen, Jens Lubbadeh und Dr.Florian Schumann

Xc77C64xUTc7AuPy.png

Bei den Corona-Impfstoffen von BioNTech und Moderna werden kleine Fettpartikel benutzt, um die mRNA in den Körper zu schleusen.

Die kalte Jahreszeit steht bevor. Und wieder steigen die Corona-Infektionen. Doch das Virus hat seinen Schrecken verloren. Denn die Menschen können sich schützen, vor allem mit Impfstoffen auf Basis eines Moleküls: Messenger-RNA, kurz mRNA.


Sie kamen in der Pandemie erstmals zum Einsatz – und die mRNA steht nun wohl für eine der größten medizinischen Revolutionen unserer Zeit. Katalin Karikó und Drew Weissman haben diesem Erfolg den Weg geebnet – gegen größte Widerstände. Sie erhalten den Nobelpreis für Medizin.

Ihre Forschung ermöglichte eine Impfstoffentwicklung in Rekordzeit, mit einer Technologie, die auch die Zukunft der Medizin neu definiert: Die Anwendungen der mRNA gehen mittlerweile weit über Impfstoffe gegen Viren hinaus. Die Pharmaindustrie wittert ein Milliardengeschäft. Von neuen Gentherapien ist die Rede, von therapeutischen Impfstoffen gegen aggressive Krebsformen.

In einem Teddy sind all ihre Ersparnisse

Im Rückblick wirkt es fast so, als hätte ihre Arbeit Karikó und Weissman geradewegs zum Nobelpreis geführt. Dabei war besonders Karikós Forschung geprägt von Rückschlägen und Hindernissen. Immer wieder wurde sie belächelt, gedemütigt und mehrfach verlor sie sogar ihre Anstellung. 


Die Tochter eines ungarischen Metzgers wurde 1955 geboren. Schon als 14-Jährige beschloss sie, Biologie zu studieren.

In den Siebzigerjahren, im Zuge ihrer Doktorarbeit, kam Karikó erstmals mit dem Molekül in Kontakt, das fünfzig Jahre später Milliarden Menschen als Schutz vor einem Virus injiziert werden wird: mRNA.

Doch früh kommt der erste Rückschlag: Karikó verliert ihre Stelle in Ungarn und zieht 1985 in die USA nach Philadelphia, an die University of Pennsylvania. In einem Teddybären ihrer Tochter hat sie all ihre Ersparnisse eingenäht, so erzählt sie es später: 900 britische Pfund. Es ist ihr Startkapital in ein neues Leben. 


Zehn Jahre läuft es gut für Karikó. Doch dann ist RNA-Forschung plötzlich out. Es ist die Zeit des Human Genome Project, der Entschlüsselung des menschlichen Erbguts, und alle Welt redet nur noch von DNA, dem Buch des Lebens. Während mit der DNA die genetische Information in den Zellen gespeichert wird, ist die mRNA dafür verantwortlich, dass sie ausgelesen wird. Und Karikó ist sich sicher: mRNA ist die Zukunft der Medizin. 

Es begann am Kopierer

Karikó kann ihre Kollegen nicht für ihre Forschung gewinnen. Aber sie macht weiter, mit Geldgebern, die sie sich irgendwann selber sucht. 1997 trifft sie dann an ihrer Uni in der Schlange vor einem Fotokopierer den Immunologen Drew Weissman. Ihr erster Dialog, so erzählen es die beiden später, muss in etwa so verlaufen sein: 

"Ich kann RNA produzieren", prahlt Karikó.  

"Ich will einen Impfstoff gegen HIV schaffen", sagt Weissman. "DNA funktioniert nicht, kann ich von dir RNA bekommen?" 

"Kein Problem." 

In dem eher stillen Weissman findet Karikó einen Verbündeten, der ihren unbedingten Glauben an mRNA und ihren Enthusiasmus teilt. Gemeinsam finden sie 2005 die Lösung für ein kompliziertes Problem.


Das Immunsystem geht auf fremde mRNA los

Ziel des Impfens ist es, dem Immunsystem einen Vorsprung vor eindringenden Erregern zu verschaffen.

Die Idee hinter den mRNA-Impfstoffen: Ist der genetische Code etwa eines Virus bekannt, könnte man diese Information einem Menschen spritzen.

Auf diese Weise lernt die körpereigene Abwehr das Virus wie anhand eines Steckbriefs kennen und ist für den Ernstfall vorbereitet.


Nur: Unverändert führt fremde mRNA im menschlichen Körper zu heftigen Entzündungsreaktionen. Eigentlich sinnvoll, denn so erkennt das Immunsystem schließlich die mRNA von Viren und Bakterien und versucht, sie zu bekämpfen. 

Zusammen mit Weissman gelingt es Karikó, eine Lösung zu finden.

Beide wissen, dass mRNA von Säugetieren vom Körper nicht als fremd erkannt wird. Womöglich weil Bausteine der Moleküle – die Basen – chemisch leicht verändert sind.


Also modifizieren die Wissenschaftler mRNA nach und nach im Labor. Und irgendwann funktioniert es: Die Immunzellen, denen sie die veränderte mRNA präsentieren, setzen keine Entzündungsreaktion mehr in Gang. Karikó und Weissman haben die mRNA für sie unsichtbar gemacht. 

Niemand interessiert sich für ihre Entdeckung

0XGXgV9KmANmL8a2.jpg


Die Medizinnobelpreisträger Katalin Karikó und Drew Weissman auf einem undatierten Foto der University of Pennsylvania





Plötzlich ist die mRNA in eine medizinisch verwendbare Substanz verwandelt – für mögliche Impfstoffe, für Krebsmedikamente und für ganz neue und schlagkräftige Gentherapien.


Karikó und Weissman erkennen dieses Potenzial und veröffentlichen ihre Ergebnisse 2005 – rund 15 Jahre vor Ausbruch der Corona-Pandemie (Immunity: Karikó et al.,). Ein seltener wissenschaftlicher Durchbruch, für den sich damals aber noch so gut wie niemand interessiert. 

Auch ihrer Universität bleibt die Tragweite dieser Entdeckung lange unklar (obwohl sie später mit dem Patent viel Geld verdienen sollte): Ihrer Forscherin Karikó bietet die University of Pennsylvania nie eine Professur an, 2013 soll Karikó sogar ihr Labor räumen. Sie geht in Rente und treibt ihre Forschung weiter. 

Langsam wird dann doch die Industrie auf die mRNA-Technologie aufmerksam. Noch im selben Jahr trifft sich Karikó in Mainz mit Uğur Şahin, der zusammen mit seiner Frau Özlem Türeci das noch unscheinbare Unternehmen BioNTech gegründet hat. Die Ära der RNA bricht an. 

Neben Türeci und Şahin ist der Stammzellforscher Derrick Rossi einer der wenigen, der schon früh das Potenzial in Weissmans und Karikós Arbeit erkennt. Auch ihn führt deren Forschung zum Erfolg. Ab 2006 ist er fasziniert von einem Verfahren, das japanische Kollegen um Shin’ya Yamanaka erschaffen haben: Es verwandelt gealterte Körperzellen zurück in sehr junge Embryozellen. Dafür müssen allerdings vier Gene in die Zellen verfrachtet werden – ein großes Risiko. Rossis Idee: Statt der vier Gene nutzt er die von ihnen produzierte mRNA. Das funktioniert und macht Rossi zum Mitgründer eines neuen Start-ups, das heute weltbekannt ist, ebenfalls für seinen mRNA-Impfstoff: Moderna.  


Bald forschen mehrere Unternehmen etwa an Impfstoffen gegen Zika oder die Atemwegserkrankung Mers. Als dann das neue Coronavirus Sars-CoV-2 Ende 2019 plötzlich seinen Zug um die Welt antritt, wird die jahrzehntelange Forschung an mRNA belohnt. 


Nur elf Monate nach Beginn der Pandemie, nach bis dato unerreicht hohen Investitionen und klinischen Tests in Rekordzeit, erhalten die ersten beiden mRNA-Impfstoffe die Zulassung. Zusammen mit anderen Vakzinen wurden bis heute mehr als 13 Milliarden Impfdosen gegen Covid-19 verabreicht. Insgesamt haben sie unzählige Leben gerettet. 

Spätestens mit dem Ende der Corona-Pandemie dämmert nun vielen, welche Möglichkeiten sich durch Karikós und Weissmans Forschung eröffnen.  

Die Zukunft von mRNA: maßgeschneiderte Krebstherapien

Den BioNTech-Gründern Şahin und Türeci ist dies seit Langem klar. Die beiden Mediziner hatten nie einen Impfstoff gegen Viren im Sinn, sie wollen bis heute Medikamente gegen Krebs entwickeln. Seit mRNA als Wirkstoff nutzbar ist, versuchen sie, ihre faszinierende Idee zu verwirklichen: Krebszellen bilden durch ihre vielen Genmutationen abgewandelte Proteine, mit Strukturen, die in gesunden Zellen nicht vorkommen. Diese gilt es anzugreifen. 

Mit der mRNA-Technologie wird das im Prinzip möglich: Für jeden Krebskranken soll damit eine individuelle Impfung konzipiert werden. Das ist auch nötig, denn jeder Tumor hat seine eigene krankhafte Signatur.  

Mittlerweile haben Unternehmen wie BioNTech und auch Konkurrent Moderna eine eindrucksvolle Liste von Krebsvakzinen in der Entwicklung, einige werden bereits an Patienten erprobt, etwa gegen schwarzen Hautkrebs.

mRNA könnte Erbkrankheiten heilen

Nirgendwo aber entwickelt sich die mRNA-Technologie so rasant wie in der Gentherapie. So kann die berühmte und ebenfalls nobelpreisgekrönte Genscheren-Technik Crispr/Cas mittels mRNA in Zellen geschleust werden und dort krank machende Veränderungen im Erbgut heilen. Chinesischen Forschern gelang damit bei Schweinen bereits die Heilung der seltenen, aber umso aggressiveren Huntington-Krankheit, die Teile des Gehirns allmählich nach zerstört. Das US-Start-up Verve entwickelt mit seinem Partner Intellia Gentherapien in der Leber mit solchen mRNA-Editoren, um Blutfette radikal zu senken und damit Herzinfarkt und Schlaganfall zu stoppen.  

Und etliche genetische Erkrankungen könnten dank Karikós und Weissmans Arbeit erstmals mit molekularer Medizin behandelbar werden. So hat eine Forschungskooperation, die am Kopierer begann, das Potenzial, vielen Millionen Menschen ein besseres Leben zu ermöglichen. 

 

2.10.2023

Giải Nobel Y học 2023: Vũ khí kỳ diệu chỉ với 4 chữ cái

Harro Albrecht, Ulrich Bahnsen, Jens Lubbadeh und Dr.Florian Schumann


Xc77C64xUTc7AuPy.png

Ở các loại vac-xin Covid-19 của BioNTech và Moderna, các hạt mỡ nhỏ được sử dụng để đưa mRNA vào cơ thể.

Mùa đông lạnh giá đang đến gần. Và số ca nhiễm corona lại tăng trở lại. Nhưng virus đã mất đi sức hủy diệt của nó. Bởi vì con người có thể tự bảo vệ mình, nhất là nhờ vaccine dựa trên một phân tử: Messenger RNA, viết tắt là mRNA.

Chúng lần đầu tiên được sử dụng trong đại dịch - và mRNA có lẽ đại diện cho một trong những cuộc cách mạng y tế lớn nhất thời đại chúng ta. Katalin Kariko và Drew Weissman đã mở đường cho thành công này - bất chấp những khó khăn vô cùng lớn. Họ được trao Giải Nobel Y học.


Nghiên cứu của họ cho phép phát triển vaccine với tốc độ kỷ lục, với công nghệ cũng định nghĩa lại tương lai của y học: Ứng dụng của mRNA hiện vượt xa vaccine chống virus. Các công ty dược phẩm đánh hơi thấy một thị trường tỷ đô la. Người ta nói về liệu pháp gen mới, về vaccine điều trị chống lại các dạng ung thư hung ác.


Tất cả tiền tiết kiệm của cô ấy nằm trong một con gấu teddy

Nhìn lại, có vẻ như công trình nghiên cứu của Kariko và Weissman đưa thẳng tới giải Nobel. Trong khi đó, đặc biệt là nghiên cứu của Kariko đầy những thất bại và trở ngại. Cô liên tục bị chế giễu, làm nhục và thậm chí mất việc nhiều lần.


Con gái của một người thợ làm nghề thịt Hungary sinh năm 1955. Năm 14 tuổi, cô đã quyết định theo học sinh học.

Trong thập niên 1970, trong khóa luận tiến sĩ, Kariko lần đầu tiên tiếp xúc với phân tử sẽ được tiêm vào hàng tỷ người như một phương tiện bảo vệ chống lại virus 50 năm sau đó: mRNA.


Nhưng sớm xảy ra thất bại đầu tiên: Kariko mất việc ở Hungary và chuyển đến Mỹ, Đại học Pennsylvania ở Philadelphia vào năm 1985. Cô đã khâu tất cả tiền tiết kiệm của mình, 900 bảng Anh, vào một con gấu teddy của con gái, theo lời kể sau này của cô: Đó là vốn khởi nghiệp của cô ấy vào cuộc sống mới.


Mười năm đầu tiên ở Mỹ diễn ra tốt đẹp với Kariko. Nhưng sau đó, nghiên cứu RNA bỗng trở nên lỗi thời. Đó là thời điểm của Dự án Bộ gen Người, giải mã bộ gen con người, và cả thế giới chỉ nói về DNA, quyển sách của sự sống. Trong khi DNA lưu trữ thông tin di truyền trong tế bào, mRNA chịu trách nhiệm sao chép nó. Và Kariko chắc chắn: mRNA chính là tương lai của y học.

Tất cả bắt đầu tại máy photocopy

Kariko không thể thuyết phục đồng nghiệp cùng nghiên cứu lĩnh vực này. Nhưng cô tiếp tục, với những nhà tài trợ mà cuối cùng chính cô tìm kiếm. Năm 1997, tại trường đại học của mình, cô gặp nhà miễn dịch học Drew Weissman trong hàng chờ máy photocopy. Cuộc đối thoại đầu tiên của họ, theo lời kể sau này, có lẽ như sau:

"Tôi có thể sản xuất RNA", Kariko khoe.

"Tôi muốn tạo ra một loại vaccine chống HIV", Weissman nói. "DNA không hiệu quả, tôi có thể lấy RNA từ cô không?"

"Không vấn đề gì."


Trong Weissman, một người khá trầm tính, Kariko tìm thấy một đồng minh, người chia sẻ niềm tin tuyệt đối vào mRNA cũng như sự nhiệt tình của cô ấy. Cùng nhau, họ tìm ra giải pháp cho một vấn đề phức tạp vào năm 2005.

Hệ miễn dịch tấn công mRNA ngoại lai

Mục tiêu của tiêm chủng là cung cấp cho hệ miễn dịch một lợi thế so với các mầm bệnh xâm nhập.

Ý tưởng đằng sau vaccine mRNA: Nếu mã di truyền của một loại virus đã được biết, người ta có thể tiêm thông tin đó vào cơ thể con người.


Theo cách này, hệ miễn dịch của cơ thể học cách nhận biết virus giống như xem một lý lịch và chuẩn bị sẵn sàng cho tình huống thực tế.

Nhưng: mRNA ngoại lai không được biến đổi trong cơ thể con người dẫn đến phản ứng viêm dữ dội. Thực ra, đây là cách hệ miễn dịch phát hiện mRNA của virus và vi khuẩn, rồi cố gắng tiêu diệt chúng.


Cùng với Weissman, Kariko tìm ra giải pháp cho vấn đề này.

Cả hai biết mRNA của động vật có vú/Säugetieren không bị cơ thể nhận diện là ngoại lai. Có lẽ bởi các thành phần cơ bản - các bazơ - bị biến đổi hóa học nhẹ.


Vì vậy, họ dần biến đổi mRNA trong phòng thí nghiệm. Và cuối cùng, nó hoạt động: mRNA đã biến đổi không kích hoạt phản ứng viêm ở tế bào miễn dịch mà họ trình bày. Kariko và Weissman đã làm mRNA trở nên vô hình với chúng.


Không ai quan tâm đến khám phá của họ


0XGXgV9KmANmL8a2.jpg

Các nhà khoa học đoạt giải Nobel Y học Katalin Karikó và Drew Weissman trong bức ảnh chưa rõ ngày tháng của Đại học Pennsylvania



Đột nhiên, mRNA được biến đổi thành một chất có thể sử dụng trong y học - cho các loại vaccine tiềm năng, thuốc chống ung thư và liệu pháp gen hoàn toàn mới và mạnh mẽ.


Kariko và Weissman nhận ra tiềm năng này và công bố kết quả năm 2005 - khoảng 15 năm trước khi đại dịch Covid-19 bùng phát. Một đột phá khoa học hiếm hoi, nhưng hầu như chẳng ai quan tâm lúc đó.


Đại học của họ cũng không nhận ra tầm quan trọng của phát kiến này (mặc dù sau này trường kiếm bộn tiền từ bằng sáng chế): Đại học Pennsylvania không bao giờ đề nghị Kariko một vị trí giáo sư, năm 2013 Kariko thậm chí phải dọn dẹp phòng thí nghiệm của mình. Cô nghỉ hưu và tiếp tục nghiên cứu.

Rồi dần dần, các công ty cũng chú ý đến công nghệ mRNA. Cùng năm đó, Kariko gặp Uğur Şahin ở Mainz, người cùng vợ là Özlem Türeci thành lập công ty BioNTech còn khiêm tốn. Kỷ nguyên RNA bắt đầu.


Ngoài Türeci và Şahin, nhà nghiên cứu tế bào gốc Derrick Rossi là một trong số ít người nhận ra tiềm năng trong công trình của Weissman và Kariko. Ngay từ đầu, nghiên cứu của họ cũng dẫn đến thành công của ông. Từ năm 2006, Rossi say mê một phương pháp do các đồng nghiệp Nhật Bản dưới sự dẫn dắt của Shin’ya Yamanaka tạo ra: Nó biến đổi các tế bào cơ thể già cả trở lại thành các tế bào phôi rất non trẻ. Tuy nhiên, phương pháp này cần 4 gen đưa vào tế bào - rất nguy hiểm. Ý tưởng của Rossi: Thay vì 4 gen, ông sử dụng mRNA do chúng tổng hợp. Nó hoạt động và biến Rossi thành đồng sáng lập một công ty khởi nghiệp mới, hiện nay nổi tiếng khắp thế giới, cũng với loại vaccine mRNA: Moderna.


Sớm thôi, nhiều công ty nghiên cứu vaccine chống các bệnh như Zika hay bệnh đường hô hấp Mers. Rồi khi virus corona mới Sars-CoV-2 bùng phát cuối năm 2019, thì những thập kỷ nghiên cứu về mRNA được đền đáp.


Chỉ 11 tháng sau khi đại dịch bắt đầu, nhờ đầu tư chưa từng có và các thử nghiệm lâm sàng nhanh chóng, hai loại vaccine mRNA đầu tiên được cấp phép. Cho đến nay, cùng với các loại vaccine khác, hơn 13 tỷ liều đã được tiêm chủng chống Covid-19. Tổng cộng chúng đã cứu sống vô số sinh mạng.

Ít nhất kể từ khi đại dịch corona chấm dứt, nhiều người mới nhận ra những cơ hội mà nghiên cứu của Karikós và Weissman mở ra.


Tương lai của mRNA: Liệu pháp ung thư được "may đo"

Điều này đã rõ ràng đối với các nhà sáng lập BioNTech là Şahin và Türeci từ lâu. Hai nhà y học này chưa bao giờ nghĩ tới vaccine chống virus, mà muốn phát triển thuốc chống ung thư. Kể từ khi mRNA trở thành chất có thể sử dụng làm thuốc, họ cố gắng biến ý tưởng hấp dẫn của mình thành hiện thực: Tế bào ung thư do nhiều đột biến gen tạo ra các protein bất thường, với cấu trúc không có trong tế bào lành mạnh. Chúng cần bị tấn công.

Về nguyên tắc, công nghệ mRNA giúp điều này trở thành khả thi: Mỗi bệnh nhân ung thư có thể được thiết kế một loại vaccine mRNA riêng. Điều này cần thiết vì mỗi khối u có chữ ký bệnh riêng.

Trong khi đó, các công ty như BioNTech và đối thủ Moderna đã phát triển một danh sách ấn tượng các loại vaccine ung thư dựa trên mRNA, một số đang được thử nghiệm trên bệnh nhân, ví dụ với ung thư da đen.

mRNA có thể chữa trị các bệnh di truyền


Nhưng mRNA phát triển nhanh nhất trong liệu pháp gen. Ví dụ, kỹ thuật "kéo cắt gen" Crispr/Cas nổi tiếng cũng đoạt giải Nobel có thể đưa vào tế bào thông qua mRNA và sửa chữa các thay đổi có hại trong bộ gen. Các nhà khoa học Trung Quốc đã chữa khỏi bệnh Huntington hiếm gặp nhưng hung ác ở lợn bằng phương pháp này, bệnh phá hủy dần các phần não. Công ty khởi nghiệp Verve của Mỹ phát triển cùng đối tác Intellia liệu pháp gen trong gan bằng mRNA chỉnh sửa, nhằm hạ mạnh mỡ máu và ngăn ngừa đau tim, đột quỵ.


Và nhiều bệnh di truyền có thể được điều trị lần đầu nhờ y học phân tử, nhờ công trình của Karikós và Weissman. Một hợp tác nghiên cứu bắt đầu tại máy photocopy đã mở ra tiềm năng cải thiện cuộc sống cho hàng triệu người.

--

Đỗ Nguyễn tạm dịch từ bài báo trên die Zeit, 2.10.2023 (1)/ bản dịch sáng thứ bảy, 7.10.2023